4월 7일부터 4월 10일까지의 질의에 대한 답변입니다.

조금 더 빠르게 답변을 드릴 수 있도록 노력하겠습니다.

감사합니다.

Q. 유전자 전달체에 대하여 글로벌 기업과의 협업 진행상황?

A. 현재 국내 전임상 안전성연구가 진행중이고 이에 대해서 결과를 확인후 추가협의를 할 예정입니다. 국내 전임상 안전성, 유효성 연구는 복지부의 과제 지원으로 현재 진행중입니다.

 

Q. 비만 예방, 비만 치료에 활용할 수 있는 연구가 진행되고 있는지?

A. 내부적으로 시장에 대해 조사검토가 진행중입니다.

 

Q. 근거를 기반으로 한 매출 목표액?

A. 이 부분은 조심스러운 것이 공식적으로 홈페이지에 게재한다고 하더라도, 법무팀으로부터 실적과 관련한 사항은 공정공시 등도 감안하여야 하여 조심스럽다는 의견을 받은 바 있습니다. 이 부분은 충분한 이해를 부탁드리겠습니다.

 

Q. IBD 주사제형, 경구제형 그리고 PAN-KRAS-scFv 의 조속한 연구진행 촉구

A. 더 늦어지지 않도록 열심히 노력하겠습니다. 과감하고 속도감있게 진행하다가 시장상황과 맞지 않을 수도 있는 임상의약품들을 보다 보면, 여러 번 돌다리를 두드리는 심정이긴 합니다. 그러나, IBD, KRAS의 경우 시장상황에 맞는 포지셔닝을 위해서 추가연구를 했던 것이고, 그냥 그 상태로 미루어진 것은 아니라고 양해해 주시면 감사하겠습니다.

 

Q. 폐섬유증 치료제 NIPEP-PF 에 대한 응원

A. 응원해주셔서 감사드립니다. 이 Q&A에 무한한 책임감을 느끼고 한분의 주주분이라도 들르셔서 나이벡이 무슨 일을 하고 있는 지 알고 가실 수 있다면 보람될 것 같습니다.

 

Q.  Cargo에 따라서 NIPEP-TPP를 새로 발굴해야 하는지와 NIPEP-TPP 아미노산 서열은 나이벡만의 고유자산인지?

A. 특별히 cargo에 따라서 새로 발굴한다 그것 보다는, cargo가 가야 할 표적장소에 정확히 송달할 타겟팅 잔기가 매칭이 되어야겠지요. NIPEP-TPP의 약물전달플랫폼은 Cargo에 따라서 유연하게 바로바로 적용이 가능합니다. 즉 Cargo에 따라서 NIPEP-TPP의 링커가 유연하게 결합시킬 수 있습니다. Cargo가 단백질이라면, 발현벡터를 이용해서 링커까지 같이 발현시킬수 있고, 고분자나 화합물이라면, ADC에서 사용하든 그에 맞는 링커를 사용합니다.

또한, NIPEP-TPP의 아미노산 서열은 저희 디스커버리 툴을 이용해서 라이브러리화한 고유 자산입니다.

 

Q. 전임상은 어떤 flow으로 흘러가는지?

A. 이해를 위하여 식약처에서 제공한 의약품 개발 전주기 체계도를 첨부하였습니다.

 

 

아래의 그림은 신약개발 과정을 간략하게 보여주는 그림입니다.

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보통, 질환에 대해서 질환 (세포단계던, 질환 동물이던) 장소에서의 다양한 분석을 통해서 새로운 표지자를 찾아내도록 합니다. 아니면, 기존의 알려진 표지자도 좋습니다. 이것을 target identification이라고 하고요, 이것이 진짜 질환의 원인인지를 밝혀내는 것이 target validation이라고 합니다. 타겟 밸리데이션은 다음의 그림으로 설명이 되는데 아주 많은 실험을 거쳐서 확정이 됩니다.

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이렇게 해서 타겟이 확정되면 타겟을 억제할것인지, 아니면 활성을 높일것인지에 따른 약물설계를 합니다. 저희는 이 약물설계가 펩타이드 발굴단계에서 진행하게 됩니다. 타겟을 제어하는 물질들 (저희 같으면 펩타이드이겠지요)을 적게는 10여종, 많게는 수십에 이르기까지 후보약물을 도출하고요, 여기서 최상의 물질을 hit라고 해서 Hit물질을 도출합니다. Hit에서 다시 제형을 위한 최적화를 거쳐서 Lead 물질을 도출합니다.

이렇게 해서 도출된 물질을 가지고 실험실적으로 유발된 질환모델 (세포수준), 동물모델에서 유효성을 검증하고, 안전성 연구를 하게됩니다. 안전성연구에는 설치류, 비설치류 (원숭이 포함), 연구를 하게 되는데 이때 약리시험을 통해서 생체내 반감기가 어느정도가 되겠다고 알게됩니다. 이후에 다시 최적화를 해야한다면 (예컨데 반감기를 늘이거나, 표적장기로 보내거나 등등), 다시 유효성 및 안전성 연구를 수행해야합니다. 이후, 규제기관에서 필요로 하는 다양한 서류들 (한 의약품당 1000여 페이지의 시험성적서 및 의약품 자료집)을 시험 및 작성을 합니다. 그리고, 인간을 대상으로 임상 1상, 2상, 3상을 하게 됩니다. 임상시험은 다음과 같은 그림으로 보시면 더욱 이해가 빠르실 것 같습니다.

저희가 기획하는 뉴스레터에 기회가 되면 신약개발 프로세스에 대해서도 작성을 해서 올려보도록 하겠습니다.

 

 

Q. IBD 주사제형, 경구제형 그리고 PAN-KRAS-scFv 의 조속한 연구진행 촉구

A. 더 늦어지지 않도록 열심히 노력하겠습니다. 과감하고 속도감있게 진행하다가 시장상황과 맞지 않을 수도 있는 임상의약품들을 보다 보면, 여러 번 돌다리를 두드리는 심정이긴 합니다. 그러나, IBD, KRAS의 경우 시장상황에 맞는 포지셔닝을 위해서 추가연구를 했던 것이고, 그냥 그 상태로 미루어진 것은 아니라고 양해해 주시면 감사하겠습니다.